- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Hemofília A (HA) je vrodené ochorenie, prejavujúce sa poruchami zrážanlivosti krvi a krvácaním, v dôsledku nedostatku faktora zrážania VIIII (FVIII). Viac ako polovica pacientov má ťažkú formu ochorenia s častým spontánnym krvácaním. Ochorenie ma negatívny dopad na kvalitu života, pri krvácaní predstavuje riziko ohrozenia života. Opakované krvácanie do kĺbov vedie k ich poškodeniu. Liečba v súčasnosti spočíva v nahradení chýbajúcich faktorov zrážania. Preparáty s obsahom koncentrátov FVIII je potrebné aplikovať intravenózne, pri profylaktickej liečbe často niekoľkokrát týždenne, čo môže byť u pacientov s obmedzeným žilovým prístupom problematické. S aplikáciou FVIII sa spája aj riziko rozvoja inhibítorov FVIII, ktoré vedú k zníženej účinnosti podávanej faktorovej liečby.
- O aký liek ide?
Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“. Patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkoviny, ktorá rozpozná špecifický cieľ v tele a naviaže sa naň.
Hemlibra obnovuje funkciu chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na účinné zrážanie krvi. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto inhibítor faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.
Hemlibra bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu vo februári 2018.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborník participujúci na tomto hodnotení uviedol, že liečba pacientov s HA je celoživotná, u pacientov s poškodením pohybového aparátu je často potrebná nákladná ortopedická operačná liečba a rehabilitácia. Emicizumab podľa neho predstavuje progresívnu, inovatívnu a bezpečnú liečbu, ktorá umožňuje účinnú profylaxiu u pacientov s inhibítormi aj bez inhibítorov. Odborníci vidia prínos v znížení krvácaní aj spôsobe aplikácie lieku Hemlibra.
Slovenské hemofilické združenie predpokladá obrovský prínos hodnoteného liečiva pacientov aj pre príbuzných, najmä pre rodičov najmenších detí.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Roche Registration GmbH (DEU)) podal žiadosť o zaradenie liečiva emicizumab (Hemlibra) pri profylaxii krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora faktora VIII.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala zákonné kritériá nákladovej efektívnosti.
EN 
SK