- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Myasténia gravis (MG) je závažné nevyliečiteľné neurologické ochorenie, vznikajúce na autoimunitnom podklade. MG patrí medzi zriedkavé ochorenia. Je vysoko zaťažujúca pre pacientov, pretože vyžaduje liečbu kortikosteroidmi a nesteroidnými imunosupresívami (NSI), ktorá so sebou prináša mnohé nežiaduce účinky. Taktiež vystavuje pacientov riziku život ohrozujúcej myastenickej krízy. Liečba podľa najnovších medzinárodných štandardov u pacientov s nedostatočne kontrolovanou MG zahŕňa aj liečbu efgartigimodom alfa.
- O aký liek ide?
Efgartigimod alfa je fragment ľudského imunoglobulínu G, ktorý zvyšuje odbúravanie protilátok proti takzvanému acetylcholínovému receptoru.
Vyvgart bol registrovaný v Európskej liekovej agentúre pre hodnotenú indikáciu v auguste 2022.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Podľa vyjadrení odborníka pre pacientov nereagujúcich dostatočne na štandardnú liečbu a Intravenózny imunoglobulín v udržiavacej liečbe neexistuje momentálne žiadna možnosť eskalácie liečby. Považuje za potrebné mať na Slovensku kategorizované alternatívy liečby pre takýchto pacientov, aby nebolo nutné sa spoliehať na schválenie výnimky zo strany poisťovne. Vníma ako etickú výzvu nemožnosť týchto pacientov liečiť podľa najnovších vedeckých poznatkov.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Argenx) podal žiadosť o zaradenie liečiva efgartigimod alfa (Vyvgart) na liečbu myasténie gravis.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyvgart v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie splí tieto dve podmienky:
- upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.
- zmení indikačné obmedzenie podľa návrhu NIHO
Výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený s vysokou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. Odporúčame požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.
Zároveň NIHO odporúča zvážiť doplňujúcu zmenu indikačného obmedzenia.
EN 
SK