- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Crohnova choroba (z angl. Crohn’s disease, CD) je chronické zápalové ochorenia, ktoré sa môže vyskytnúť v akejkoľvek časti gastrointestinálneho traktu (z angl. inflammatory bowel disease, IBD). Charakteristickým znakom CD je vznik fokálnych, (peri)transmurálnych, či granulomatóznych zápalov, ktoré sprevádzajú symptomatické prejavy najčastejšie vo forme bolesti žalúdka, krvavej stolice, hnačiek či straty telesnej hmotnosti. Ochorenie postihuje najmä ľudí v produktívnom veku a výrazne im znižuje kvalitu života.
- O aký liek ide?
Upadacitinib má mať imunosupresívne (potláčajúce imunitnú reakciu) účinky a má pôsobiť na Janusovej kinázy (JAK) s preferenciou pre JAK1 alebo JAK1/JAK3. Prozápalové cytokíny JAK sú súčasťou patológie zápalových ochorení čriev, upadacitinib má blokovaním JAK zmierňovať prejavy zápalu.
Európska lieková agentúra (z angl. European Medicines Agency, EMA) odporučila schválenie lieku Rinvoq v októbri 2019.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Oslovený odborník sa vyjadril, že implementácia liečiva bude prínosom v liečbe CD na Slovensku. Upadacitinib predstavuje podľa odborníka zatiaľ jediný JAK inhibítor, ktorý preukázal významnú klinickú účinnosť v liečbe CD v randomizovaných kontrolovaných štúdiach (U-EXCEED, U-EXCEL a U-ENDURE) a to u biologicky naivných pacientov ako aj u pacientov po zlyhanej predchádzajúcej biologickej liečbe.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG (DEU)) podal žiadosť o zaradenie liečiva upadacitinib (Rinvoq) na liečbu dospelých pacientov so stredne ťažkou až ťažkou aktívnou Crohnovou chorobou po predošlej konvenčnej a biologickej liečbe.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Rinvoq v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.
Výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený s vysokou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. NIHO preto odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.
EN 
SK