- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Ulcerózna kolitída (UC) je chronické zápalové ochorenie čriev, charakterizované difúznym slizničným zápalom ohraničeným na mukózu rekta a hrubého čreva. Presná príčina ochorenia je doteraz neznáma, predpokladá sa však, že je výsledkom narušenia zdravej rovnováhy mukóznej imunity a enterickej mikroflóry. UC môže vzniknúť v akomkoľvek veku, má však dva vekové vrcholy vzniku medzi 15 až 30 rokmi a následne menší vrchol je aj vo veku 50 až 70 rokov. Priebeh ochorenia je charakterizovaný nárazovou periodicitou s ťažko predvídateľným vznikom relapsu a remisie. UC je chronické ochorenie, jeho priebeh sa môže pohybovať od neaktívneho ochorenia (remisia) po chronické refraktérne ochorenie s potenciálom progresie ochorenia v priebehu času. Medzi najčastejšie klinické príznaky patrí krvavá hnačka, bolesti brucha, nutkanie na stolicu alebo tenezmy. Približne u 20 – 30 % pacientov s UC bude potrebný chirurgický zákrok v priebehu života. Aktívne ochorenie UC vytvára veľkú záťaž na pacientov po fyzickej aj psychickej stránke má tiež často výrazný dopad na osobný, spoločenský a pracovný život pacienta.
- O aký liek ide?
Upadacitinib má mať imunosupresívne (potláčajúce imunitnú reakciu) účinky a má pôsobiť na Janusovej kinázy (JAK) s preferenciou pre JAK1 alebo JAK1/JAK3. Prozápalové cytokíny JAK sú súčasťou patológie zápalových ochorení čriev, upadacitinib má blokovaním JAK zmierňovať prejavy zápalu.
Európska lieková agentúra (z angl. European Medicines Agency, EMA) odporučila schválenie lieku Rinvoq v októbri 2019.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborník sa vo vstupe vyjadril, že schválenie rozšírenia indikácie UPA by viedlo k rozšíreniu obmedzených možností liečby pacientov s UC, najmä pacientov po zlyhaní predošlých terapeutických línií.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG (DEU)) podal žiadosť o zaradenie liečiva upadacitinib (Rinvoq) na liečbu dospelých pacientov so stredne ťažkou až ťažkou aktívnou ulceróznou kolitídou po predošlej konvenčnej a biologickej liečbe.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Rinvoq v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.
Výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený so strednou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. NIHO preto odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.
EN 
SK