42B: Liečivo emicizumab (Hemlibra) pri profylaxii krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora faktora VIII
04. 10. 2023
hemlibra
  1. Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Hemofília A (HA) je vrodené ochorenie, prejavujúce sa poruchami zrážanlivosti krvi a krvácaním, v dôsledku nedostatku faktora zrážania VIIII (FVIII). Viac ako polovica pacientov má ťažkú formu ochorenia s častým spontánnym krvácaním. Ochorenie ma negatívny dopad na kvalitu života, pri krvácaní predstavuje riziko ohrozenia života. Opakované krvácanie do kĺbov vedie k ich poškodeniu. Liečba v súčasnosti spočíva v nahradení chýbajúcich faktorov zrážania. Preparáty s obsahom koncentrátov FVIII je potrebné aplikovať intravenózne, pri profylaktickej liečbe často niekoľkokrát týždenne, čo môže byť u pacientov s obmedzeným žilovým prístupom problematické. S aplikáciou FVIII sa spája aj riziko rozvoja inhibítorov FVIII, ktoré vedú k zníženej účinnosti podávanej faktorovej liečby. 

  1. O aký liek ide?

Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“. Patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkoviny, ktorá rozpozná špecifický cieľ v tele a naviaže sa naň. 

Hemlibra obnovuje funkciu chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na účinné zrážanie krvi. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto inhibítor faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.

Hemlibra bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu vo februári 2018.

  1. Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci? 

Odborník participujúci na tomto hodnotení uviedol, že liečba pacientov s HA je celoživotná, u pacientov s poškodením pohybového aparátu je často potrebná nákladná ortopedická operačná liečba a rehabilitácia. Emicizumab podľa neho predstavuje progresívnu, inovatívnu a bezpečnú liečbu, ktorá umožňuje účinnú profylaxiu u pacientov s inhibítormi aj bez inhibítorov. Odborníci vidia prínos v znížení krvácaní aj spôsobe aplikácie lieku Hemlibra. 

Slovenské hemofilické združenie predpokladá obrovský prínos hodnoteného liečiva pacientov aj pre príbuzných, najmä pre rodičov najmenších detí.

  1. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Roche Registration GmbH (DEU)) podal žiadosť o zaradenie liečiva emicizumab (Hemlibra)  pri profylaxii krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora faktora VIII.

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala zákonné kritériá nákladovej efektívnosti.

Kto sme?

Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO) je nezávislá verejná inštitúcia, ktorá hodnotí žiadosti držiteľov registrácie (prevažne) liekov o úhradu z verejného zdravotného poistenia. V hodnotení NIHO uvedie odporúčanie žiadosti buď vyhovieť, nevyhovieť, alebo nevyhovieť pokiaľ nebudú splnené podmienky (zväčša dohoda na zľave alebo úprava indikačného obmedzenia).

NIHO je poradným orgánom Ministerstva zdravotníctva SR. Inštitút pracuje v štandarde Európskej metodiky EUnetHTA a je členom Európskych štruktúr pre hodnotenie zdravotníckych technológii (health technology assessment, HTA). Je zriadený na základe zákona 358/2021 Z.z.

Podobné články

Jardiance
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Jardiance v predmetnej indikácií, pokiaľ…
vyvgart
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyvgart v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ…
kimmtrak
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Kimmtrak v predmetnej indikácií, pokiaľ…
KEYTRUDA (1)
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o rozšírenie indikačného obmedzenia lieku Keytruda o indikáciu metastatický kolorektálny karcinóm…
ocaliva
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Ocaliva v predmetnej indikácií, nakoľko…
sk_SKSK
Skip to content