- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
NMOSD, je vzácne autoimunitné ochorenie centrálneho nervového systému (CNS), ktoré postihuje optický nerv a miechu. Charakteristické symptómy NMOSD zahŕňajú rýchlo po sebe nasledujúce akútne relapsy (ataky) optickej neuritídy a transverzálnej myelitídy. Optická neuritída sa prejavuje rôznymi stupňami straty zraku a bolesťou oka, ktorá sa zhoršuje každým pohybom. Transverzálna myelitída sa prejavuje slabosťou a čiastočnou stratou citlivosti v končatinách. Ochorenie má podľa pacientov výrazný dopad na ich normálne fungovanie kvôli obmedzeniu zraku a schopnosti chôdze. Z toho dôvodu progresia ochorenia môže významne ovplyvniť aj každodenný život ich blízkych.
- O aký liek ide?
Soliris obsahuje liečivo ekulizumab a patrí do liekovej triedy nazývanej monoklonálne protilátky. Ekulizumab sa viaže na špecifický proteín v tele, ktorý spôsobuje zápal a inhibuje ho a tak zabraňuje systémom tela atakovať a ničiť zraniteľné krvné bunky, obličky, svaly alebo očné nervy a miechu.
Soliris bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu v apríli 2007. Následne bola rozšírená registrácia aj pre hodnotenú indikáciu v roku 2019.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Aktuálne hradená liečba NMOSD na Slovensku, menovite azatioprín, resp. orálne glukokortikoidy, nezodpovedá najnovším medzinárodným postupom. Implementácia ekulizumabu by podľa odborníka priniesla pokrok a zlepšenie prognózy pacienta s diagnózou NMOSD.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Alexion Europe SAS (FRA)) podal žiadosť o zaradenie liečiva na liečbu neuromyelitis optica a jej spektra ochorení (NMOSD).
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Soliris v predmetnej indikácií, pokiaľ budú splnené všetky nasledujúce body:
- Držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby splnila zákonné kritériá nákladovej efektívnosti.
- Bude špecifikovaný spôsob úhrady vakcíny voči meningokokovej infekcii, ktorá je povinná 2 týždne pred začatím liečby Solirisom, a držiteľ registrácie objasní, kým bude vakcína hradená.
NIHO odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia podľa návrhu NIHO.
NIHO zároveň odporúča zvážiť doplnenie indikačných centier do indikačného obmedzenia lieku.
EN 
SK