- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Generalizovaná MG (gMG) je autoimunitné neuromuskulárne ochorenie charakterizované fluktuujúcou motorickou slabosťou, pri ktorej sú postihnuté všetky svaly ovládané vôľou. Refraktérna gMG je definovaná ako MG, ktorej status je nezmenený alebo zhoršený po liečbe kortikosteroidmi a najmenej 2 ďalšími imunosupresívami, ktoré sa používajú v primeraných dávkach počas určitej doby, s pretrvávajúcimi symptómami alebo závažnými nežiaducimi udalosťami. Je to ojedinelé ochorenie, ktoré negatívne vplýva na psychický stav pacientov. Pacienti s nestabilným ochorením majú problémy s únavou, motorikou, sú odkázaní na pomoc najbližších, sú práceneschopní. Stabilizácia ochorenia by mohla viesť k návratu do bežného života s malými obmedzeniami.
- O aký liek ide?
Soliris obsahuje liečivo ekulizumab a patrí do liekovej triedy nazývanej monoklonálne protilátky. Ekulizumab sa viaže na špecifický proteín v tele, ktorý spôsobuje zápal a inhibuje ho a tak zabraňuje systémom tela atakovať a ničiť zraniteľné krvné bunky, obličky, svaly alebo očné nervy a miechu.
Soliris bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu v apríli 2007. Následne bola rozšírená registrácia aj pre hodnotenú indikáciu v roku 2017.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborník participujúci na tomto hodnotení sa vyjadril, že aktuálne hradená liečba nezodpovedá najnovším medzinárodným postupom. U lekárov pracujúcich s gMG pacientmi môže nekategorizovanie Solirisu viesť k frustrácii zo zaostávania za najlepším štandardom.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Alexion Europe SAS (FRA)) podal žiadosť o zaradenie liečiva ekulizumab (Soliris) na liečbu pacientov s refraktérnou generalizovanou myasténiou gravis.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Soliris v predmetnej indikácií, pokiaľ budú splnené všetky nasledujúce body:
- Držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby splnila zákonné kritériá nákladovej efektívnosti.
- Bude špecifikovaný spôsob úhrady vakcíny voči meningokokovej infekcii, ktorá je povinná 2 týždne pred začatím liečby Solirisom, a držiteľ registrácie objasní, kým bude vakcína hradená.
- Indikačné obmedzenie bude zmenené podľa návrhu NIHO.
Zároveň, aj pri uvedenej úhrade je prítomná vysoká neistota, že kritéria nákladovej efektívnosti nebudú v klinickej praxi splnené. Neistota vyplýva najmä z absencie dôkazu klinickej efektivity. NIHO preto odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.
NIHO zároveň odporúča zvážiť doplnenie indikačných centier do indikačného obmedzenia lieku.
EN 
SK