43A: Liečivo ekulizumab (Soliris) na liečbu pacientov s refraktérnou generalizovanou myasténiou gravis
31. 10. 2023
soliris
  1. Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Generalizovaná MG (gMG) je autoimunitné neuromuskulárne ochorenie charakterizované fluktuujúcou motorickou slabosťou, pri ktorej sú postihnuté všetky svaly ovládané vôľou. Refraktérna gMG je definovaná ako MG, ktorej status je nezmenený alebo zhoršený po liečbe kortikosteroidmi a najmenej 2 ďalšími imunosupresívami, ktoré sa používajú v primeraných dávkach počas určitej doby, s pretrvávajúcimi symptómami alebo závažnými nežiaducimi udalosťami. Je to ojedinelé ochorenie, ktoré negatívne vplýva na psychický stav pacientov. Pacienti s nestabilným ochorením majú problémy s únavou, motorikou, sú odkázaní na pomoc najbližších, sú práceneschopní. Stabilizácia ochorenia by mohla viesť k návratu do bežného života s malými obmedzeniami.

  1. O aký liek ide?

Soliris obsahuje liečivo ekulizumab a patrí do liekovej triedy nazývanej monoklonálne protilátky. Ekulizumab sa viaže na špecifický proteín v tele, ktorý spôsobuje zápal a inhibuje ho a tak zabraňuje systémom tela atakovať a ničiť zraniteľné krvné bunky, obličky, svaly alebo očné nervy a miechu.

Soliris bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu v apríli 2007. Následne bola rozšírená registrácia aj pre hodnotenú indikáciu v roku 2017.

  1. Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci? 

Odborník participujúci na tomto hodnotení sa vyjadril, že aktuálne hradená liečba nezodpovedá najnovším medzinárodným postupom. U lekárov pracujúcich s gMG pacientmi môže nekategorizovanie Solirisu viesť k frustrácii zo zaostávania za najlepším štandardom.

  1. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Alexion Europe SAS (FRA)) podal žiadosť o zaradenie liečiva ekulizumab (Soliris) na liečbu pacientov s refraktérnou generalizovanou myasténiou gravis.

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Soliris v predmetnej indikácií, pokiaľ budú splnené všetky nasledujúce body: 

  • Držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby splnila zákonné kritériá nákladovej efektívnosti.
  • Bude špecifikovaný spôsob úhrady vakcíny voči meningokokovej infekcii, ktorá je povinná 2 týždne pred začatím liečby Solirisom, a držiteľ registrácie objasní, kým bude vakcína hradená. 
  • Indikačné obmedzenie bude zmenené podľa návrhu NIHO.

Zároveň, aj pri uvedenej úhrade je prítomná vysoká neistota, že kritéria nákladovej efektívnosti nebudú v klinickej praxi splnené. Neistota vyplýva najmä z absencie dôkazu klinickej efektivity. NIHO preto odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.

NIHO zároveň odporúča zvážiť doplnenie indikačných centier do indikačného obmedzenia lieku.

Kto sme?

Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO) je nezávislá verejná inštitúcia, ktorá hodnotí žiadosti držiteľov registrácie (prevažne) liekov o úhradu z verejného zdravotného poistenia. V hodnotení NIHO uvedie odporúčanie žiadosti buď vyhovieť, nevyhovieť, alebo nevyhovieť pokiaľ nebudú splnené podmienky (zväčša dohoda na zľave alebo úprava indikačného obmedzenia).

NIHO je poradným orgánom Ministerstva zdravotníctva SR. Inštitút pracuje v štandarde Európskej metodiky EUnetHTA a je členom Európskych štruktúr pre hodnotenie zdravotníckych technológii (health technology assessment, HTA). Je zriadený na základe zákona 358/2021 Z.z.

Podobné články

Jardiance
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Jardiance v predmetnej indikácií, pokiaľ…
vyvgart
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyvgart v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ…
kimmtrak
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Kimmtrak v predmetnej indikácií, pokiaľ…
KEYTRUDA (1)
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o rozšírenie indikačného obmedzenia lieku Keytruda o indikáciu metastatický kolorektálny karcinóm…
ocaliva
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Ocaliva v predmetnej indikácií, nakoľko…
sk_SKSK
Skip to content