• Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Lymfóm z plášťových buniek (MCL – mantle cell lymphoma) je zriedkavý nevyliečiteľný podtyp B-bunkového non-Hodgkinovho lymfómu (NHL) so všeobecne agresívnym priebehom. Ochorenie má výrazný fyzický, psychický a finančný dopad na pacientov a ich opatrovateľov. MCL sa spája so zlou prognózou v dôsledku agresívneho klinického priebehu ochorenia a pacienti zvyčajne vyžadujú viacero línií terapie. Napriek vysokej miere počiatočnej odpovede na terapie prvej línie, takmer všetci pacienti s MCL nakoniec po terapiách prvej línie recidivujú. 

• O aký liek ide?

Tecartus (brexukabtagén autoleucel) je liek založený na geneticky modifikovaných bunkách samotného pacienta.

Tecartus bol Európskou komisiou v roku 2020 podmienečne schválený na použitie v krajinách Európskej únie pre indikáciu lymfóm z plášťových buniek (MCL, z angl. mantle cell lymphoma) (predmet tohto hodnotenia); dňa 02.09.2022 mu bola rozšírená indikácia aj na liečbu refraktérnej a relabujúcej ALL.

• Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci? 

Odborník vyjadril pozitívne očakávania v súvislosti s implementáciou technológiou, nakoľko podľa neho prinesie rozšírenie zmysluplných, efektívnych terapeutických možností pre pacientov s indikovaným ochorením. Predpokladáme, že u lekárov starajúcich sa o pacientov s r/r MCL môže nekategorizovanie lieku Tecartus podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom dostupným v zahraničí.

• Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Kite Pharma EU B.V (NLD)) podal žiadosť o zaradenie liečiva brexukabtagén autoleucel (Tecartus) na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym lymfómom z plášťových buniek (MCL) po dvoch alebo viacerých líniách systémovej liečby vrátane inhibítora Brutonovej tyrozínkinázy (BTK).

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Tecartus v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.

Zároveň, výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený s vysokou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. Preto NIHO odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorou by sa táto neistota kompenzovala.

K úhrade lieku z VZP podľa DR nemá dôjsť, pokiaľ je liek pacientovi opakovane podaný alebo ak po výrobe liek pacientovi nie je podaný. Tieto podmienky je potrebné explicitne dohodnúť v zmluve o podmienkach úhrady lieku, keďže boli súčasťou NIHO hodnotenia.

NIHO tiež odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia o dobrý výkonnostný stav pacientov.