40B: Liečivo brexukabtagén autoleucel (Tecartus) na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym lymfómom z plášťových buniek (MCL) po dvoch alebo viacerých líniách systémovej liečby vrátane inhibítora Brutonovej tyrozínkinázy (BTK)
11. 10. 2023
Tecartus
  • Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Lymfóm z plášťových buniek (MCL – mantle cell lymphoma) je zriedkavý nevyliečiteľný podtyp B-bunkového non-Hodgkinovho lymfómu (NHL) so všeobecne agresívnym priebehom. Ochorenie má výrazný fyzický, psychický a finančný dopad na pacientov a ich opatrovateľov. MCL sa spája so zlou prognózou v dôsledku agresívneho klinického priebehu ochorenia a pacienti zvyčajne vyžadujú viacero línií terapie. Napriek vysokej miere počiatočnej odpovede na terapie prvej línie, takmer všetci pacienti s MCL nakoniec po terapiách prvej línie recidivujú. 

  • O aký liek ide?

Tecartus (brexukabtagén autoleucel) je liek založený na geneticky modifikovaných bunkách samotného pacienta.

Tecartus bol Európskou komisiou v roku 2020 podmienečne schválený na použitie v krajinách Európskej únie pre indikáciu lymfóm z plášťových buniek (MCL, z angl. mantle cell lymphoma) (predmet tohto hodnotenia); dňa 02.09.2022 mu bola rozšírená indikácia aj na liečbu refraktérnej a relabujúcej ALL.

  • Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci? 

Odborník vyjadril pozitívne očakávania v súvislosti s implementáciou technológiou, nakoľko podľa neho prinesie rozšírenie zmysluplných, efektívnych terapeutických možností pre pacientov s indikovaným ochorením. Predpokladáme, že u lekárov starajúcich sa o pacientov s r/r MCL môže nekategorizovanie lieku Tecartus podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom dostupným v zahraničí.

  • Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Kite Pharma EU B.V (NLD)) podal žiadosť o zaradenie liečiva brexukabtagén autoleucel (Tecartus) na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym lymfómom z plášťových buniek (MCL) po dvoch alebo viacerých líniách systémovej liečby vrátane inhibítora Brutonovej tyrozínkinázy (BTK).

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Tecartus v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.

Zároveň, výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený s vysokou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. Preto NIHO odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorou by sa táto neistota kompenzovala.

K úhrade lieku z VZP podľa DR nemá dôjsť, pokiaľ je liek pacientovi opakovane podaný alebo ak po výrobe liek pacientovi nie je podaný. Tieto podmienky je potrebné explicitne dohodnúť v zmluve o podmienkach úhrady lieku, keďže boli súčasťou NIHO hodnotenia.

NIHO tiež odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia o dobrý výkonnostný stav pacientov.

Kto sme?

Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO) je nezávislá verejná inštitúcia, ktorá hodnotí žiadosti držiteľov registrácie (prevažne) liekov o úhradu z verejného zdravotného poistenia. V hodnotení NIHO uvedie odporúčanie žiadosti buď vyhovieť, nevyhovieť, alebo nevyhovieť pokiaľ nebudú splnené podmienky (zväčša dohoda na zľave alebo úprava indikačného obmedzenia).

NIHO je poradným orgánom Ministerstva zdravotníctva SR. Inštitút pracuje v štandarde Európskej metodiky EUnetHTA a je členom Európskych štruktúr pre hodnotenie zdravotníckych technológii (health technology assessment, HTA). Je zriadený na základe zákona 358/2021 Z.z.

Podobné články

Jardiance
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Jardiance v predmetnej indikácií, pokiaľ…
vyvgart
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyvgart v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ…
kimmtrak
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Kimmtrak v predmetnej indikácií, pokiaľ…
KEYTRUDA (1)
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o rozšírenie indikačného obmedzenia lieku Keytruda o indikáciu metastatický kolorektálny karcinóm…
ocaliva
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Ocaliva v predmetnej indikácií, nakoľko…
sk_SKSK
Skip to content