- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Komplex tuberóznej sklerózy (TSC) je zriedkavé genetické ochorenie spôsobené mutáciou v génoch TSC1 alebo TSC2. Táto mutácia má za následok tvorbu benígnych nádorov vo viacerých orgánových systémoch vrátane kože, mozgu, srdca, obličiek očí a pľúc. Ochorenie sa môže prejaviť v každom veku, najčastejšie však v detstve. Prejavy sa môžu u rôznych ľudí výrazne líšiť. Okrem fyzických prejavov sa u značnej časti pacientov prejavujú aj kognitívno-behaviorálne ťažkosti. Prítomnosť benígnych útvarov v mozgu vedie u niektorých pacientov k ťažkým neurologickým poškodeniam, vrátane epilepsie, ktorá sa vyskytuje u 80% pacientov. U určitého podielu vzniká farmakorezistentná forma záchvatov. Mnohí pacienti sú odkázaní na nepretržitú zdravotnú starostlivosť, pričom prítomnosť ťažkých a nekontrolovateľných záchvatov predstavuje dodatočnú záťaž pre ošetrovateľov a aj samotných pacientov.
- O aký liek ide?
Epidyolex obsahuje kanabidiol, liek, ktorý sa môže používať na liečbu epilepsie, ochorenia, pri ktorom má človek záchvaty alebo kŕče.
Epidyolex sa používa v kombinácii s klobazamom alebo s klobazamom a inými antiepileptikami na liečbu záchvatov, ktoré sa vyskytujú pri dvoch zriedkavých ochoreniach nazývaných Dravetovej syndróm a Lennox-Gastautov syndróm. Môže sa používať u dospelých, dospievajúcich a detí vo veku najmenej 2 roky.
Epidyolex sa tiež používa v kombinácii s inými antiepileptikami na liečbu záchvatov, ktoré sa vyskytujú pri genetickej poruche nazývanej komplex tuberóznej sklerózy (TSC). Môže sa používať u dospelých, dospievajúcich a detí vo veku najmenej 2 roky.
Epidyolex je v EMA (Európskej liekovej agentúre) registrovaný:
- od júla 2019 – na adjuvantnú liečbu záchvatov spojených s DS a LGS v kombinácii s klobazamom pre pacientov od 2 rokov
- od februáru 2021 – na adjuvantnú liečbu záchvatov spojených s komplexom tuberóznej sklerózy (TSC) pre pacientov od 2 rokov
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborníci očakávajú významný klinický prínos lieku Epidyolex, nakoľko efektivita doterajšej liečby je vo viacerých prípadoch len čiastočná a doteraz publikované výsledky naznačujú posun v liečbe farmakorezistentnej epilepsie u pacientov s TSC.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd (IRL)) podal žiadosť o zaradenie liečiva kanabidiol (Epidyolex) ako adjuvantná liečba záchvatov spojených s komplexom tuberóznej sklerózy (TSC) u pacientov vo veku od 2 rokov.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Epidyolex v predmetnej indikácií.
Zároveň, aj pri uvedenej úhrade je prítomná vysoká neistota, že kritériá nákladovej efektívnosti nebudú v praxi splnené. S prihliadnutím na §7 ods. 1 zákona 363/2011 Z.z. preto odporúčame požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu zľavu z nákladovo efektívnej úhrady, ktorou by sa daná neistota kompenzovala. Neistota je spojená najmä s odhadom nákladov na pridruženú zdravotnú starostlivosť, ďalej s dávkovaním kanabidiolu použitým v ekonomickej analýze, modelovaním vplyvu na záchvaty a prínosu v kvalite života.
NIHO odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia o vetu: „Účinnosť liečby sa vyhodnocuje každých 6 mesiacov; liečba je ukončená, pokiaľ z nej pacient na základe vyhodnotenia ošetrujúceho lekára ďalej neprofituje (napr. v zmysle zníženia frekvencie alebo intenzity záchvatov oproti hodnotám pred liečbou).“
EN 
SK