1. Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Hemofília typu A je pomerne vzácne vrodené nevyliečiteľné ochorenie, postihujúce predovšetkým mužov. Prejavuje sa poruchou zrážania krvi, spôsobenou nedostatkom faktora zrážania VIII. Pacienti s hemofíliou krvácajú po poranení alebo pri operácii dlhšie ako zdraví ľudia. Liečba v súčasnosti spočíva v nahradení chýbajúcich faktorov zrážania. Približne u 30% pacientov sa vyvinú inhibítory proti faktoru VIII (FVIII), ktoré neutralizujú podávaný FVIII a robia liečbu neúčinnou.

U ťažkých hemofilikov častokrát dochádza ku krvácaniu, ktoré sa označuje ako spontánne, bez zjavnej príčiny. Spontánne krvácanie sa nikdy nedá predvídať a nedá sa mu úplne predísť. Všetci pacienti s potvrdenou ťažkou hemofíliou A si vyžadujú liečbu. Bez liečby vedie krvácanie do kĺbov a svalov ku vzniku degeneratívnych zmien v kĺboch, k tzv. progresívnej artropatii a k atrofii svalstva (najmä končatinového). Aj jediné krvácanie môže viesť k život ohrozujúcemu stavu alebo trvalému oslabujúcemu ochoreniu kĺbov.

2. O aký liek ide?

Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“, ktorý patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkovín, ktoré rozpoznajú špecifický cieľ v tele a naviažu sa naň. 

Úlohou Hemlibry je premosťovať priestor medzi aktivovaným faktorom IX a faktorom X, aby došlo k obnoveniu funkcie chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na zastavenie krvácania. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto prítomnosť inhibítora faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.

Hemlibra sa má používať na predchádzanie vzniku krvácaní (profylaktická liečba).

Liek Hemlibra bol registrovaný Európskou liekovou agentúrou vo februári 2018.

3. Ako sa na emicizumab pozerajú odborníci? 

Odborník, ktorého NIHO oslovilo, považuje za relevantné klinické ukazovatele počet spontánnych krvácaní a stav kĺbového aparátu. Za klinicky významnú odpoveď na liečbu by považoval nulové ročné spontánne krvácanie. Podobne ako druhý odborník vidí prínos lieku Hemlibra pre pacientov s hemofíliou A s inhibítorom aj bez inhibítora, pre pacientov, ktorí majú napriek štandardnej liečbe časté krvácania a pacientov s nedostatočným žilovým prístupom.

Odborníci vidia prínos v znížení krvácaní aj spôsobe aplikácie lieku Hemlibra.

4. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Roche) požaduje hradenie lieku z prostriedkov verejného zdravotného poistenia pri prevencií krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora faktora VIII.

NIHO odporúča nevyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v požadovanej indikácii. Držiteľ registrácie nepreukázal nákladovú efektívnosť liečiva emicizumab voči všetkým relevantným komparátorom podľa §7 ods. 1 písm. f) zákona č. 363/2011 Z.z.. Nakoľko sa držiteľ registrácie odmietol porovnať voči všetkým relevantným komparátorom, nebolo možné zhodnotiť nákladovú efektívnosť prevencie emicizumabu.