- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Hemofília typu A je pomerne vzácne vrodené nevyliečiteľné ochorenie, postihujúce predovšetkým mužov. Prejavuje sa poruchou zrážania krvi, spôsobenou nedostatkom faktora zrážania VIII. Pacienti s hemofíliou krvácajú po poranení alebo pri operácii dlhšie ako zdraví ľudia. Liečba v súčasnosti spočíva v nahradení chýbajúcich faktorov zrážania. Približne u 30% pacientov sa vyvinú inhibítory proti faktoru VIII (FVIII), ktoré neutralizujú podávaný FVIII a robia liečbu neúčinnou.
U ťažkých hemofilikov častokrát dochádza ku krvácaniu, ktoré sa označuje ako spontánne, bez zjavnej príčiny. Spontánne krvácanie sa nikdy nedá predvídať a nedá sa mu úplne predísť. Všetci pacienti s potvrdenou ťažkou hemofíliou A si vyžadujú liečbu. Bez liečby vedie krvácanie do kĺbov a svalov ku vzniku degeneratívnych zmien v kĺboch, k tzv. progresívnej artropatii a k atrofii svalstva (najmä končatinového). Aj jediné krvácanie môže viesť k život ohrozujúcemu stavu alebo trvalému oslabujúcemu ochoreniu kĺbov.
- O aký liek ide?
Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“, ktorý patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkovín, ktoré rozpoznajú špecifický cieľ v tele a naviažu sa naň.
Úlohou Hemlibry je premosťovať priestor medzi aktivovaným faktorom IX a faktorom X, aby došlo k obnoveniu funkcie chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na zastavenie krvácania. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto prítomnosť inhibítora faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.
Hemlibra sa má používať na predchádzanie vzniku krvácaní (profylaktická liečba).
Liek Hemlibra bol registrovaný Európskou liekovou agentúrou vo februári 2018.
- Ako sa na emicizumab pozerajú odborníci?
Odborník, ktorého NIHO oslovilo, považuje za relevantné klinické ukazovatele počet spontánnych krvácaní a stav kĺbového aparátu. Za klinicky významnú odpoveď na liečbu by považoval nulové ročné spontánne krvácanie. Podobne ako druhý odborník vidí prínos lieku Hemlibra pre pacientov s hemofíliou A s inhibítorom aj bez inhibítora, pre pacientov, ktorí majú napriek štandardnej liečbe časté krvácania a pacientov s nedostatočným žilovým prístupom.
Odborníci vidia prínos v znížení krvácaní aj spôsobe aplikácie lieku Hemlibra.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Roche) požaduje hradenie lieku z prostriedkov verejného zdravotného poistenia pri prevencií krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s ťažkou hemofíliou A bez inhibítora faktora VIII.
NIHO odporúča nevyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v požadovanej indikácii. Držiteľ registrácie nepreukázal nákladovú efektívnosť liečiva emicizumab voči všetkým relevantným komparátorom podľa §7 ods. 1 písm. f) zákona č. 363/2011 Z.z.. Nakoľko sa držiteľ registrácie odmietol porovnať voči všetkým relevantným komparátorom, nebolo možné zhodnotiť nákladovú efektívnosť prevencie emicizumabu.