- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Hemofília typu A je pomerne vzácne nevyliečiteľné dedičné ochorenie postihujúce predovšetkým mužov, ktoré sa prejavuje poruchou zrážania krvi. Pacienti s hemofíliou krvácajú po poranení alebo pri operácii dlhšie ako zdraví ľudia. Môže u nich dochádzať aj k spontánnemu krvácaniu do kĺbov alebo svalov, ktoré sa objavuje bez zjavnej príčiny, či po malom úraze.
V niektorých prípadoch môže byť však krvácanie i život ohrozujúce, hlavne vtedy, keď zasahuje centrálny nervový systém, tráviaci trakt alebo dýchacie cesty. U ťažších hemofilikov častokrát dochádza ku krvácaniu, ktoré sa označuje ako spontánne, bez zjavnej príčiny. Spontánne krvácanie sa nikdy nedá predvídať a nedá sa mu predísť. Všetci pacienti s potvrdenou hemofíliou A si vyžadujú liečbu. Bez liečby vedie krvácanie do kĺbov a svalov ku vzniku degeneratívnych zmien v kĺboch, k tzv. progresívnej artropatii a k atrofii svalstva (najmä končatinového). Aj jediné krvácanie môže viesť k život ohrozujúcemu stavu alebo trvalému oslabujúcemu ochoreniu kĺbov.
Približne u 30% pacientov sa vyvinú inhibítory proti faktoru VIII (FVIII), ktoré neutralizujú podávaný FVIII a robia liečbu týmto faktorom neúčinnou.
- O aký liek ide?
Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“, ktorý patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkoviny, ktoré rozpoznajú špecifický cieľ v tele a naviažu sa naň.
Úlohou Hemlibry je premosťovať priestor medzi aktivovaným faktorom IX a faktorom X, aby došlo k obnoveniu funkcie chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na zastavenie krvácania. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto prítomnosť inhibítora faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.
Hemlibra sa má používať na predchádzanie vzniku krvácaní (profylaktická liečba).
Liek Hemlibra bol registrovaný Európskou liekovou agentúrou vo februári 2018.
- Ako sa na emicizumab pozerajú odborníci?
Odborníci, ktorých NIHO oslovilo považujú za potrebné mať k dispozícii účinný liek pre pacientov s hemofíliou A s inhibítorom FVIII, ktorý by mohol výrazne zvýšiť kvalitu ich života.
Jeden z odborníkov tvrdí, že dnes je štandardnou súčasťou manažmentu pacientov s inhibítorom FVIII práve emicizumab ako jediný účinný liek na prevenciu krvácaní počas imunotolerančnej liečby, a u pacientov s perzistujúcim inhibítorom FVIII a zároveň zdôrazňuje, že liek musí byť dostupný pre všetkých pacientov.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Roche) požaduje hradenie lieku z prostriedkov verejného zdravotného poistenia pri prevencií krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s hemofíliou A s inhibítorom faktora VIII.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v požadovanej indikácii.
Zároveň NIHO odporúča zvážiť úpravu indikačného obmedzenia:
- v súlade s hodnotením českého SÚKL zúžiť populáciu iba na silných responderov, t.j. pacientov s vysokým titrom inhibítora FVIII (titer inhibítora >5,0 BU/ml) z dôvodu inklúznych kritérií štúdií HAVEN 1 a 2,
- aby liečba emizicumabom podliehala predchádzajúcemu súhlasu zdravotnej poisťovne.
EN 
SK