22A: Liečivo emicizumab (Hemlibra) pri profylaxii krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s hemofíliou A s inhibítorom faktora VIII
22. 02. 2023
hemlibra
  1. Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Hemofília typu A je pomerne vzácne nevyliečiteľné dedičné ochorenie postihujúce predovšetkým mužov, ktoré sa prejavuje poruchou zrážania krvi. Pacienti s hemofíliou krvácajú po poranení alebo pri operácii dlhšie ako zdraví ľudia. Môže u nich dochádzať aj k spontánnemu krvácaniu do kĺbov alebo svalov, ktoré sa objavuje bez zjavnej príčiny, či po malom úraze. 

V niektorých prípadoch môže byť však krvácanie i život ohrozujúce, hlavne vtedy, keď zasahuje centrálny nervový systém, tráviaci trakt alebo dýchacie cesty. U ťažších hemofilikov častokrát dochádza ku krvácaniu, ktoré sa označuje ako spontánne, bez zjavnej príčiny. Spontánne krvácanie sa nikdy nedá predvídať a nedá sa mu predísť. Všetci pacienti s potvrdenou hemofíliou A si vyžadujú liečbu. Bez liečby vedie krvácanie do kĺbov a svalov ku vzniku degeneratívnych zmien v kĺboch, k tzv. progresívnej artropatii a k atrofii svalstva (najmä končatinového). Aj jediné krvácanie môže viesť k život ohrozujúcemu stavu alebo trvalému oslabujúcemu ochoreniu kĺbov.

Približne u 30% pacientov sa vyvinú inhibítory proti faktoru VIII (FVIII), ktoré neutralizujú podávaný FVIII a robia liečbu týmto faktorom neúčinnou.

  1. O aký liek ide?

Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“, ktorý patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkoviny, ktoré rozpoznajú špecifický cieľ v tele a naviažu sa naň. 

Úlohou Hemlibry je premosťovať priestor medzi aktivovaným faktorom IX a faktorom X, aby došlo k obnoveniu funkcie chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na zastavenie krvácania. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto prítomnosť inhibítora faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.

Hemlibra sa má používať na predchádzanie vzniku krvácaní (profylaktická liečba).

Liek Hemlibra bol registrovaný Európskou liekovou agentúrou vo februári 2018.

  1. Ako sa na emicizumab pozerajú odborníci? 

Odborníci, ktorých NIHO oslovilo považujú za potrebné mať k dispozícii účinný liek pre pacientov s hemofíliou A s inhibítorom FVIII, ktorý by mohol výrazne zvýšiť kvalitu ich života.

Jeden z odborníkov tvrdí, že dnes je štandardnou súčasťou manažmentu pacientov s inhibítorom FVIII práve emicizumab ako jediný účinný liek na prevenciu krvácaní počas imunotolerančnej liečby, a u pacientov s perzistujúcim inhibítorom FVIII a zároveň zdôrazňuje, že liek musí byť dostupný pre všetkých pacientov.

  1. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Roche) požaduje hradenie lieku z prostriedkov verejného zdravotného poistenia pri prevencií krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s hemofíliou A s inhibítorom faktora VIII.

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v požadovanej indikácii.

Zároveň NIHO odporúča zvážiť úpravu indikačného obmedzenia:

  • v súlade s hodnotením českého SÚKL zúžiť populáciu iba na silných responderov, t.j. pacientov s vysokým titrom inhibítora FVIII (titer inhibítora >5,0 BU/ml) z dôvodu inklúznych kritérií štúdií HAVEN 1 a 2, 
  • aby liečba emizicumabom podliehala predchádzajúcemu súhlasu zdravotnej poisťovne.

Kto sme?

Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve (NIHO) je nezávislá verejná inštitúcia, ktorá hodnotí žiadosti držiteľov registrácie (prevažne) liekov o úhradu z verejného zdravotného poistenia. V hodnotení NIHO uvedie odporúčanie žiadosti buď vyhovieť, nevyhovieť, alebo nevyhovieť pokiaľ nebudú splnené podmienky (zväčša dohoda na zľave alebo úprava indikačného obmedzenia).

NIHO je poradným orgánom Ministerstva zdravotníctva SR. Inštitút pracuje v štandarde Európskej metodiky EUnetHTA a je členom Európskych štruktúr pre hodnotenie zdravotníckych technológii (health technology assessment, HTA). Je zriadený na základe zákona 358/2021 Z.z.

Podobné články

Jardiance
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Jardiance v predmetnej indikácií, pokiaľ…
vyvgart
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyvgart v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ…
kimmtrak
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Kimmtrak v predmetnej indikácií, pokiaľ…
KEYTRUDA (1)
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o rozšírenie indikačného obmedzenia lieku Keytruda o indikáciu metastatický kolorektálny karcinóm…
ocaliva
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Ocaliva v predmetnej indikácií, nakoľko…
sk_SKSK
Skip to content