- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Hemofília typu A je pomerne vzácne nevyliečiteľné dedičné ochorenie postihujúce predovšetkým mužov, ktoré sa prejavuje poruchou zrážania krvi. Pacienti s hemofíliou krvácajú po poranení alebo pri operácii dlhšie ako zdraví ľudia. Môže u nich dochádzať aj k spontánnemu krvácaniu do kĺbov alebo svalov, ktoré sa objavuje bez zjavnej príčiny, či po malom úraze. V niektorých prípadoch môže byť však krvácanie i život ohrozujúce, hlavne vtedy, keď zasahuje centrálny nervový systém, tráviaci trakt alebo dýchacie cesty. U ťažších hemofilikov častokrát dochádza ku krvácaniu, ktoré sa označuje ako spontánne, bez zjavnej príčiny. Približne u 30% pacientov sa vyvinú inhibítory proti faktoru VIII (FVIII), ktoré neutralizujú podávaný FVIII a robia liečbu neúčinnou.
- O aký liek ide?
Hemlibra obsahuje liečivo „emicizumab“. Patrí do skupiny liekov nazývaných „monoklonálne protilátky“. Monoklonálne protilátky sú typom bielkoviny, ktorá rozpozná špecifický cieľ v tele a naviaže sa naň.
Hemlibra obnovuje funkciu chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorý je potrebný na účinné zrážanie krvi. Hemlibra má štruktúru odlišnú od štruktúry faktora VIII, a preto inhibítor faktora VIII nemá vplyv na jej pôsobenie.
Hemlibra bol registrovaný v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu vo februári 2018.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborník zapojený do hodnotena sa vyjadrili, že na Slovensku je súčasná liečba hemofílie A s inhibítorom FVIII v súlade s najnovšími medzinárodnými odporúčaniami, avšak stále chýba kategorizácia nového liečiva emicizumab.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Roche Registration GmbH (DEU)) podal žiadosť o zaradenie liečiva emicizumab (Hemlibra) pri profylaxii krvácania u pacientov vo všetkých vekových skupinách s hemofíliou A s inhibítorom faktora VIII.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Hemlibra v predmetnej indikácií, nakoľko spĺňa legislatívnu podmienku nákladovej efektívnosti v populácii pacientov s hemofíliou A s inhibítorom FVIII.
Zároveň NIHO odporúča zvážiť úpravu indikačného obmedzenia podľa návrhu NIHO.
EN 
SK