NIHO odporúča nevyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Kaftrio v kombinácii s Kalydecom, na liečbu pacientov s cystickou fibrózou (CF), ktorí majú minimálne jednu mutáciu F508del na géne pre transmembránový regulátor vodivosti pri CF. Žiadosť nespĺňa legislatívne požiadavky stanovené vyhláškou 422/2011 Z.z. Ministerstva zdravotníctva Slovenskej republiky o podrobnostiach farmako-ekonomického rozboru lieku.

Odôvodnenie:

Držiteľ registrácie (DR) predložil farmako-ekonomický model, ktorý nespĺňa požadované náležitosti vo viacerých bodoch. DR ani po výzve v zmysle ustanovenia § 75 ods. 9 zákona č. 363/2011 Z. z. nezrovnalosti neodstránil. Liek s ohľadom na §16 ods. 4, písm h) preto nemôže byť zaradený do kategorizácie. Za najpodstatnejšie nedostatky predloženého modelu (ktorý je podkladom pre rozbor) považujeme najmä:

• Diskontná sadzba nastavená v rozpore s §1 ods. 1 písm. g) vyhlášky 422/2011 Z.z.,
• Porovnanie s komparátorom v rozpore §1 ods. 2 vyhlášky 422/2011 Z.z.,
• Uvedenie nákladov na liek Kaftrio v kombinácii s Kalydecom v rozpore s §1 ods. 1 písm. c) vyhlášky 422/2011 Z.z.,
• Uvedenie úhrad liekov v rozpore s §1 ods. 1 písm. c) vyhlášky 422/2011 Z.z.,
• Nepreukázaný predpoklad zníženia ceny v budúcnosti a teda rozpor s §1 ods. 1 písm. i) vyhlášky 422/2011 Z.z. a
• Neštandardný predložený model neumožňuje overenie a teda je v rozpore s § 1 ods. 1 písm. l) vyhlášky 422/2011 Z.z..

Nesplnenie kritérií kategorizácie bolo zistené už v skorej fáze hodnotenia NIHO. Za cieľom efektívneho využívania personálnych kapacít v zdravotníctve sme preto v tomto hodnotení nepublikovali projektový protokol a nekontaktovali odborníkov ani pacientske organizácie.