- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Dravetovej syndróm (DS) a Lennox-Gastautov syndróm (LGS) sú nevyliečiteľné epileptické encefalopatie, ktoré pretrvávajú od útleho detstva do konca života. Typické pre tieto ochorenia sú epileptické záchvaty, ktoré sa ťažko dajú kontrolovať súčasnou liečbou. Prítomný býva aj určitý stupeň mentálneho postihnutia a zvýšené riziko úmrtia. Pacienti zostávajú výrazne závislí na rodičoch alebo iných opatrovateľoch po celý život. Pre časté záchvaty musí byť táto starostlivosť nepretržitá a môže u opatrovateľov vyvolávať veľkú mieru stresu. Negatívne ovplyvňuje aj súrodencov týchto pacientov. Z vyjadrenia odborníkov vyplýva, že považujú zaradenie Epidyolexu do Zoznamu kategorizovaných liekov za potrebné, keďže dostupná liečba je často nedostatočná na kontrolu záchvatov a kanabidiol je súčasťou aktuálnych medzinárodných postupov pri liečbe týchto ochorení.
- O aký liek ide?
Epidyolex obsahuje kanabidiol, liek, ktorý sa môže používať na liečbu epilepsie, ochorenia, pri ktorom má človek záchvaty alebo kŕče.
Epidyolex sa používa v kombinácii s klobazamom alebo s klobazamom a inými antiepileptikami na liečbu záchvatov, ktoré sa vyskytujú pri dvoch zriedkavých ochoreniach nazývaných Dravetovej syndróm a Lennox-Gastautov syndróm. Môže sa používať u dospelých, dospievajúcich a detí vo veku najmenej 2 roky.
Epidyolex sa tiež používa v kombinácii s inými antiepileptikami na liečbu záchvatov, ktoré sa vyskytujú pri genetickej poruche nazývanej komplex tuberóznej sklerózy (TSC). Môže sa používať u dospelých, dospievajúcich a detí vo veku najmenej 2 roky.
Epidyolex je v EMA (Európskej liekovej agentúre) registrovaný:
- od júla 2019 – na adjuvantnú liečbu záchvatov spojených s DS a LGS v kombinácii s klobazamom pre pacientov od 2 rokov
- od februáru 2021 – na adjuvantnú liečbu záchvatov spojených s komplexom tuberóznej sklerózy (TSC) pre pacientov od 2 rokov
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Odborník sa pre NIHO vyjadril, že DS a LGS sú diagnózy spojené s výraznou farmakorezistenciou. Zavedenie Epidyolexu do klinickej praxe považuje za potrebné rozšírenie terapeutického arzenálu.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd (IRL)) podal žiadosť o zaradenie liečiva kanabidiol (Epidyolex) v kombinácii s klobazamom na liečbu záchvatov spojených s Dravetovej syndrómom a Lennox-Gastautovým syndrómom u pacientov od 2 rokov.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Epidyolex v predmetnej indikácií.
NIHO odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia o vetu: „Účinnosť liečby sa vyhodnocuje každých 6 mesiacov; liečba je ukončená, pokiaľ z nej pacient na základe vyhodnotenia ošetrujúceho lekára ďalej neprofituje (napr. v zmysle zníženia frekvencie alebo intenzity záchvatov oproti hodnotám pred liečbou).“
EN 
SK