Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Difúzny veľkobunkový lymfóm B-pôvodu (DLBCL) a primárny mediastinálny veľkobunkový B lymfómom (PMBCL) sú agresívne nádorové ochorenia, ktoré, ak nie sú liečené, vedú ku smrti pacienta. Pacienti s opakovane relabovaným/refraktérnym DLBCL a PMBCL majú nepriaznivú prognózu s limitovanou alebo žiadnou odpoveďou na liečbu. Podľa pacientskej organizácie OZ LyL pacienti trpia celkovou únavou, nešpecifickou bolesťou, či problémami so spánkom, dočasne sú odkázaní na invalidný dôchodok. Ochorenie má výrazný dopad aj na rodinných príslušníkov (najmä partnerov), ktorí zabezpečujú chod domácnosti a starostlivosť o chorého za snahy zachovania zamestnania.

O aký liek ide?

Yescarta (axikabtagén ciloleucel) je inovatívny liek z kategórie génových terapií, obsahujúci suspenziu pacientovi vlastných T buniek, ktoré produkujú chimérický antigénový receptor (CAR) schopný rozpoznávať CD19 antigén (= anti-CD19 CAR-T bunky) na povrchu nádorových B buniek, a tak ich eliminovať.

Axikabtagén ciloleucel sa podáva intravenózne vo forme bunkovej suspenzie, ktorá je určená výhradne na autológne jednorazové podanie pacientovi. 

Vedľajším efektom eliminácie rakovinových buniek je, že sa uvoľňujú takzvané cytokíny vo veľkom množstve. To môže viesť k vážnym, až fatálnym následkom, pokiaľ nie sú liečené. 

Schéma prípravy CAR-T terapie:

Ako sa na axikabtagén ciloleucel pozerajú odborníci? 

Klinický odborník uvádza, že v danej indikácii neexistuje liečebná alternatíva. Dodáva, že CAR-T terapia predstavuje potenciálne kuratívny liečebný postup pre veľkú časť refraktérnych pacientov s DLBCL, ktorá však na Slovensku nie je dostupná, čo podľa neho nie je v súlade so štandardnou liečbou v západných krajinách. Zároveň, implementácia liečiva prináša výzvu na zdokonalenie monitoringu pacienta a komunikačné stratégie, hlavne po jeho prepustení z 58 hospitalizácie po aplikácii CAR-T. Podľa OZ LyL je pacientom po niekoľkých neúspešných líniách liečby ponúknutá iba udržiavacia liečba a pacienti, ktorí nedostanú liečbu v zahraničí rýchlo umierajú. Klinický odborník dodáva, že časť pacientov je liečených v Česku. Z časových a administratívnych dôvodov sa však niekoľko pacientov k liečbe CAR-T v zahraničí nedostane.

Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Kite Pharma EU) podal žiadosť o zaradenie lieku Yescarta (liečivo axikabtagén ciloleucel) do úhrad z verejného zdravotného poistenia pri použití na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym difúznym veľkobunkovým B lymfómom (DLBCL) a primárnym mediastinálnym veľkobunkovým B lymfómom (PMBCL) po dvoch alebo viacerých líniách systémovej terapie.

Žiadosť spĺňa zákonné kritériá a preto NIHO odporúča vyhovieť predmetnej žiadosti.

NIHO v pozitívnom odporúčaní predpokladá, že budú s držiteľom registrácie dohodnuté podmienky, za ktorých nepríde k úhrade ak je liek opakovane podaný, alebo liek pacientovi po výrobe lieku nie je podaný.

NIHO však zároveň odporúča:

• žiadať od firmy dodatočnú zľavu vzhľadom na strednú mieru neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritéria nákladovej efektívnosti. Hlavným dôvodom neistoty je, že DR predpokladá, že časť pacientov sa po liečbe vylieči, pričom nie sú dostupné dostatočne dlhodobé dáta o prežívaní.
• aby sa liek indikoval len pacientom, ktorých výkonnostný stav dosahuje špecifické skóre na škále ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group performance status).