- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Transtyretínová amyloidóza divokého typu s kardiomyopatiou (wtATTR-CM) je zriedkavé, nevyliečiteľné ochorenie, ktoré vytvára veľkú záťaž na pacientov po fyzickej aj psychickej stránke a skracuje ich prežívanie. S postupom ochorenia klesá pacientom miera pohyblivosti a vitality. Ochorenie má tiež často výrazný dopad na blízkych pacienta, keďže vzniká potreba pomáhať so starostlivosťou o pacienta a jeho domácnosť. Momentálne pre pacientov s týmto ochorením nie je k dispozícii žiadna farmakologická liečba, okrem podpornej symptomatickej.
V súčasnosti nie sú známe konkrétne rizikové faktory pre rozvoj wtATTR-CM. Keďže ochorenie postihuje najčastejšie mužov vo veku nad 65 rokov, odborníci predpokladajú, že vek a pohlavie môžu byť jedným z hlavných rizikových faktorov tohto ochorenia. V súčasnosti nie je na Slovensku hradená žiadna špecifická terapia na liečbu wtATTR-CM.
- O aký liek ide?
Držiteľ registrácie lieku (Pfizer Europe) predpokladá prínos v redukcii celkovej mortality a počtu hospitalizácií pacientov zo srdcovo-cievnych príčin, a to prostredníctvom prínosu v dĺžke celkového prežívania. Zároveň predpokladá zlepšenie kvality života pacienta dosiahnutím lepšieho skóre v 6 minútovom teste chôdze.
Liečivo tafamidis preukázalo v oboch klinických štúdiách štatisticky významné a klinicky relevantné prínosy, pričom celková tolerovateľnosť liečby bola relatívne dobrá a prítomnosť nežiadúcich účinkov bola porovnateľná s placebom.
Liečba pacientov sa má začať pod dohľadom odborného lekára so skúsenosťami v liečbe pacientov s amyloidózou alebo kardiomyopatiou. Odporúčaná dávka je jedna kapsula Vyndaqelu 61 mg (tafamidis) podávaná ústne jedenkrát denne.
- Ako sa na tafamidis pozerajú odborníci?
Odborník, ktorého oslovilo NIHO uviedol, že momentálne pre všetkých pacientov s wtATTR-CM nie je k dispozícii žiadna farmakologická liečba (okrem podpornej symptomatickej liečby), ktorú zároveň považuje za nedostatočnú. Hradením predmetnej technológie by sa tým pádom sprístupnila nová a účinná liečba pre všetkých pacientov s predmetným ochorením.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie navrhuje, aby bola hradená liečba dospelým pacientom s transtyretínovou amyloidózou divokého typu (wild type) s kardiomyopatiou (ATTR-CM).
Na Slovensku požaduje kategorizáciu balenia 61 mg vo forme mäkkých kapsúl určených na ústne podanie, pričom sa má podávať jedna kapsula jedenkrát denne.
Návrh maximálnej výšky úhrady zdravotnej poisťovne za liek Vyndaqel 61 mg, ktorý bol odvodený od európskej referenčnej ceny lieku bol stanovený na sumu 9 423,97 EUR.
NIHO odporúča nevyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Vyndaqel, pokiaľ:
- nedôjde k úprave podmienok hradenia na základe odporučaní NIHO
- a zároveň držiteľ registrácie neposkytne zľavu vo výške, ktorú navrhuje NIHO, aby:
- boli splnené kritériá nákladovej efektívnosti podľa §7 zákona 363/2011 Z.z..
- bola zohľadnená mierne veľká neistota, ktorá vyplýva najmä zo spôsobu výpočtu mortality a z metodických rizík
SK 
EN