- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Primárna biliárna cholangitída (PBC) je chronické zriedkavé autoimunitné ochorenie pečene, ktoré môže viesť k cirhóze pečene, zlyhaniu pečene a smrti, alebo k transplantácii pečene. Príznaky ochorenia ako pruritus, únava a sicca syndróm významne vplývajú na kvalitu života pacientov. Cieľom liečby je zabránenie progresie ochorenia do konečných štádií a zmiernenie príznakov. V prvej línii sú pacienti liečení UDCA (Ursodeoxycholic acid – kyselina ursodeoxycholová), časť pacientov však na túto liečbu neodpovedá alebo liečbu UDCA netoleruje.
- O aký liek ide?
Ocaliva obsahuje účinnú látku kyselinu obeticholovú (agonistu farnezoidového X receptora), ktorá pomáha zlepšiť funkciu pečene znížením tvorby a hromadenia žlče v pečeni a tiež znížením zápalu.
Ocaliva bol registrovaný na použitie v Európskej únii pre hodnotenú indikáciu v decembri 2016.
- Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci?
Pre pacientov s PBC, ktorí netolerujú liečbu UDCA alebo nedosahujú dostatočnú klinickú odpoveď na liečbu UDCA, neexistuje momentálne žiadna druhá línia liečby. Pre lekárov je preto implementácia Ocaliva rozšírením terapeutických možností.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (ADVANZ PHARMA Limited (IRL)) podal žiadosť o zaradenie liečiva kyselina obeticholová (Ocaliva) na liečbu primárnej biliárnej cholangitídy.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Ocaliva v predmetnej indikácií, nakoľko spĺňa kritériá nákladovej efektívnosti.
Výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je pri požadovanej úhrade spojený so strednou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. NIHO preto odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorá zníži túto neistotu.
NIHO zároveň odporúča zvážiť úpravu indikačného obmedzenia.
SK 
EN