1. Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

B-bunková akútna lymfoblastová leukémia (B-ALL) je rýchlo sa rozvíjajúce leukemické ochorenie, ktoré ak nie je liečené, vedie k smrti pacienta. Predstavuje väčšinu z detských leukémií a asi 20% všetkých leukémií u dospelých. Pacienti s relabovanou/refraktérnou B-ALL majú nepriaznivú prognózu a nízku odpoveď na liečbu. Pacienti často trpia extrémnou únavou, stratou hmotnosti, bolesťami, ochorenie má výrazný vplyv aj na rodinných príslušníkov pacienta (potreba starostlivosti/opatery, zredukovanie/ukončenie zamestnania).

2. O aký liek ide?

Tisagenlekleucel je autológne, imunobunkové onkologické liečivo, ktoré obsahuje vlastné imunitné, takzvané T-bunky, pacienta, ktoré boli v laboratóriu upravené tak, aby vytvárali proteín nazývaný chimérický antigénový receptor (CAR). CAR sa následne dokáže na povrchu nádorových buniek naviazať na proteín s názvom CD19. Takto upravené T-bunky podané pacientovi sa majú naviazať na nádorové bunky a usmrtiť ich.

Zjednodušená schéma prípravy a podania CAR-T bunkovej terapie:

Kymriah bol Európskou komisiou schválený pre použitie v rámci Európskej únie pre danú indikáciu dňa 22.08.2018.

1. Ako sa na tisagenlekleucel pozerajú odborníci? 

Podľa klinického odborníka nedostupnosť adoptívnej bunkovej liečby v SR nás vzďaľuje od štandardu medicíny, ktorá je používaná v zahraničí. U lekárov starajúcich sa o B-ALL pacientov môže teda nekategorizovanie lieku Kymriah podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom.

2. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Novartis Europharm) podal žiadosť o zaradenie lieku Kymriah (liečivo tisagenlekleucel) do úhrad z verejného zdravotného poistenia pri použití na liečbu pediatrických a mladých dospelých pacientov vo veku do 25 rokov vrátane, s B-bunkovou akútnou lymfoblastovou leukémiou (B-ALL), ktorá je refraktérna, v relapse po transplantácii, alebo v druhom alebo neskoršom relapse. 

Žiadosť spĺňa zákonné kritériá, pokiaľ bude doplnené indikačné obmedzenie tak, že liečba bude indikovaná len pre tých mladých dospelých (do 25 rokov vrátane), pre ktorých nie je vhodná liečba inozutumab ozogamicínom.

NIHO v pozitívnom odporúčaní predpokladá jednorazové podanie lieku s tým, že budú s držiteľom registrácie dohodnuté podmienky, za ktorých nepríde k úhrade, ak nie je liek pacientovi po výrobe lieku podaný.

NIHO tiež odporúča zvážiť, aby sa liek indikoval len pacientom, ktorých výkonnostný stav dosahuje dobré skóre na ECOG škále (Eastern Cooperative Oncology Group performance status).