1. O aký liek sa jedná?

Darzalex (účinná látka daratumumab) je monoklonálna protilátka viažuca sa na typ proteínu, ktorý sa nachádza vo veľkých množstvách na nádorových bunkách mnohopočetného myelómu. Daratumumab bráni rastu nádorových buniek pomocou aktivácie imunitného systému. Darzalex 1800 mg s.c. je podávaný lekárom alebo zdravotnou sestrou formou injekcie počas 3 – 5 minút.

Darzalex bol registrovaný v Európskej liekovej agentúre (European Medicines Agency, EMA) v roku 2016 pre pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom. V roku 2019 bolo doplnené povolenie na použitie v kombinácii s bortezomibom, talidomidom a dexametazónom (DaraVTD) u novodiagnostikovaných pacientov s mnohopočetným myelómom vhodných na transplantáciu kmeňových buniek. V roku 2020 bola registrácia vo všetkých indikáciach rozšírená aj na 1 800 mg balenie určené na podkožné injekčné podanie.

2. Čo je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako je zásadné?

Mnopočetný myelóm je nádorové ochorenie plazmatických buniek. Následkom ochorenia môže dochádzať k útlaku fyziologickej krvotvorby a poškodeniam kostry osteolytickými léziami, nízkou kostnou hmotou a patologickými zlomeninami.

Na Slovensku pribudne približne 330 novodiagnostikovaných pacientov ročne. Mnohopočetný myelóm je vo výraznej väčšine prípadov diagnostikovaný u pacientov vo vyššom veku, mediánový vek v čase diagnostiky je okolo 65 – 70 rokov.

Podľa OZ Lymfoma a Leukémia Slovensko trvá proces diagnostiky do 6 mesiacov. Tvrdia, že pacienti pociťovali príznaky ochorenia už 1-3 roky pred diagnostikovaním. Na základe rozhovorov s pacientmi uvádzajú, že najzásadnejšou zmenou v živote po nástupe ochorenia je pokles pohyblivosti a vitality, ktorý znemožňuje mať prácu a aj aktívne starnutie spojené s cestovaním a turistikou.

3. Ako sa na daratumumab pozerajú odborníci? 

Odborníci sa vyjadrili, že na Slovensku súčasná liečba mnopočetného myelómu nie je v súlade s najnovšími medzinárodnými odporúčaniami keďže chýbajú nové liečiva ako daratumumab. U lekárov pracujúcich s mnopočetným myelómom pacientmi môže nekategorizovanie Darzalexu podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom.

4. Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Darzalex v indikácii liečba pacientov s novodiagnostikovaným mnohopočetným myelómom, ktorí sú vhodní na autológnu transplantáciu kmeňových buniek. Zároveň, z dôvodu neistoty pri odhadovaní výšky dlhodobého prínosu, NIHO odporúča požadovať od držiteľa registrácie zľavu.

Daratumumab v kombinácii s bortezomibom, talidomidom a dexametazónom (DaraVTd)  preukázal v klinickom skúšaní klinicky relevantné prínosy oproti VTd (bez daratumumabu), pričom pridanie daratumumabu neviedlo k zásadnému zvýšeniu toxicity. Pacienti užívajúci DaraVTd dosiahli lepšie výsledky mortality a morbidity.