- O aký liek sa jedná?
Darzalex (účinná látka daratumumab) je monoklonálna protilátka viažuca sa na typ proteínu, ktorý sa nachádza vo veľkých množstvách na nádorových bunkách mnohopočetného myelómu. Daratumumab bráni rastu nádorových buniek pomocou aktivácie imunitného systému. Darzalex 1800 mg s.c. je podávaný lekárom alebo zdravotnou sestrou formou injekcie počas 3 – 5 minút.
Liek bol registrovaný v Európskej liekovej agentúre (European Medicines Agency, EMA) v roku 2016 pre pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom. V roku 2018 bola rozšírená indikácia pre použitie v kombinácií s bortezomibom, melfalanom a prednizónom na liečbu dospelých pacientov s novodiagnostikovaným mnohopočetným myelómom, ktorí nie sú vhodní na autológnu transplantáciu kmeňových buniek. V roku 2020 bola registrácia vo všetkých indikáciach rozšírená aj na 1 800 mg balenie určené na podkožné injekčné podanie.
- Čo je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako je zásadné?
Mnopočetný myelóm je nádorové ochorenie plazmatických buniek. Následkom ochorenia môže dochádzať k útlaku fyziologickej krvotvorby a poškodeniam kostry osteolytickými léziami, nízkou kostnou hmotou a patologickými zlomeninami.
Na Slovensku pribudne približne 330 novodiagnostikovaných pacientov ročne. Mnohopočetný myelóm je vo výraznej väčšine prípadov diagnostikovaný u pacientov vo vyššom veku, mediánový vek v čase diagnostiky je okolo 65 – 70 rokov. Všetci pacienti s potvrdenou diagnózou si vyžadujú liečbu, bez liečby je medián prežívania u symptomatických pacientov 6 mesiacov.
OZ LyL na základe rozhovorov s pacientmi uvádza, že pacienti pri prvom kontakte navštívili najmä neurologickú, pľúcnu, kardiologickú a gastroenterologickú ambulanciu. Proces diagnostiky trval do 6 mesiacov. Pacienti pociťovali príznaky ochorenia už 1-3 roky pred diagnostikovaním.
- Ako sa na daratumumab pozerajú odborníci?
Podľa vstupu klinického odborníka, v klinickej praxi režim Daratumumab v kombinácii s bortezomibom, melfalanom a prednizónom (DaraVMP) nahradí najmä režim Bortezomib + melfalan + prednizón (VMP) keďže režimy bortezomib + cyklofosfamid + dexametazón (VCd) a bortezomib + dexametazón (Vd) užívajú najmä krehkí pacienti s komorbiditami, u ktorých by režim VMP (alebo DaraVMP) mohol mať prílišné nežiadúce účinky.
Odborníci sa vyjadrili, že na Slovensku súčasná liečba mnohopočetného myelómu nie je v súlade s najnovšími medzinárodnými odporúčaniami, keďže chýbajú nové liečiva ako daratumumab. U lekárov pracujúcich s pacientmi s mnohopočetným myelómom môže nekategorizovanie Darzalexu podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Na základe svojej analýzy NIHO odporúča nevyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Darzalex v indikácii pacientov s novodiagnostikovaným mnohopočetným myelómom, ktorí nie sú vhodní na autológnu transplantáciu kmeňových buniek, pokiaľ držiteľ registrácie neupraví požadovanú výšku úhrady tak, aby sĺňala kritériá nákladovej efektívnosti podľa §7 zákona 363/2011 Z.z..
DaraVMP preukázal v klinickom skúšaní klinicky relevantné prínosy oproti VMP. EMA konštatovala dobrú tolerovateľnosť pridania daratumumabu. Pacienti užívajúci DaraVMP dosiahli lepšie výsledky mortality aj morbidity.
V predloženom modeli NIHO identifikovalo viacero závažných nedostatkov, ktoré neadekvátne
zvýhodňovali výsledok DaraVMP voči porovnávaným režimom. Tieto nedostatky sme upravili, aby model bližšie zodpovedal klinickej praxi.
SK 
EN