• Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Karcinóm prsníka (BC) je celosvetovo najčastejším nádorovým ochorením u žien a aj najčastejšou príčinou úmrtia žien v súvislosti s onkologickým ochorením. Metastatický karcinóm prsníka (mBC) sa považuje za nevyliečiteľný, pacientky sú liečené nekuratívnou liečbou. Nástup ochorenia je spájaný s výrazne zhoršenou kvalitou života a vytvára psychickú záťaž nielen na pacientky, ale aj blízkych, ktorí sa snažia ich podporovať a pomáhať im. Prítomnosť germinatívnych BRCA mutácií 1 alebo 2 (ďalej iba gBRCAm) výrazne zvyšuje riziko vzniku niektorých druhov rakoviny, vrátane rakoviny prsníka.

• O aký liek ide?

Tecartus (brexukabtagén autoleucel) je liek založený na geneticky modifikovaných bunkách samotného pacienta.

Tecartus bol Európskou komisiou v roku 2020 podmienečne schválený na použitie v krajinách Európskej únie pre indikáciu lymfóm z plášťových buniek (MCL, z angl. mantle cell lymphoma); dňa 02.09.2022 mu bola rozšírená indikácia aj na liečbu refraktérnej a relabujúcej ALL (predmet tohto hodnotenia).

• Ako sa na hodnotené liečivo pozerajú odborníci? 

Klinický odborník sa vyjadril, že implementácia lieku Tecartus prináša výzvu na zdokonalenie monitoringu pacienta a komunikačnej stratégie, hlavne keď bude pacient prepustený z hospitalizácie po aplikácii CAR-T bunkovej liečby. Podľa klinického odborníka nedostupnosť adoptívnej bunkovej liečby v SR nás vzďaľuje od štandardu medicíny, ktorá je používaná v zahraničí. U lekárov starajúcich sa o B-ALL pacientov môže teda nekategorizovanie lieku Tecartus podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom.

• Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Kite Pharma EU B.V (NLD)) podal žiadosť o zaradenie liečiva brexukabtagén autoleucel (Tecartus) na liečbu pacientov vo veku 26 rokov a starších s recidivujúcou alebo refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou (ALL) B-bunkových prekurzorov.

NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie lieku Tecartus v predmetnej indikácií, pokiaľ držiteľ registrácie upraví požadovanú výšku úhrady tak, aby spĺňala kritériá nákladovej efektívnosti.

Zároveň, výsledok hodnotenia nákladovej efektívnosti je aj pri uvedenej úhrade spojený so stredne vysokou mierou neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritériá nákladovej efektívnosti. Preto NIHO odporúča požadovať od držiteľa registrácie adekvátnu dodatočnú zľavu, ktorou by sa táto neistota kompenzovala.

K úhrade lieku z VZP podľa DR nemá dôjsť pokiaľ je liek pacientovi opakovane podaný alebo ak po výrobe liek pacientovi nie je podaný. Tieto podmienky je potrebné explicitne dohodnúť v zmluve o podmienkach úhrady lieku, keďže boli súčasťou NIHO hodnotenia.

NIHO tiež odporúča zvážiť doplnenie indikačného obmedzenia o dobrý výkonnostný stav pacientov.