Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?

Difúzny veľkobunkový lymfóm B-pôvodu (DLBCL) je agresívne nádorové ochorenia, ktoré, ak nie je liečené, vedie ku smrti pacienta. Pacienti s opakovane relabovaným/refraktérnym DLBCL majú nepriaznivú prognózu s limitovanou alebo žiadnou odpoveďou na liečbu. Podľa pacientskej organizácie OZ Lyl pacienti trpia celkovou únavou, nešpecifickou bolesťou, či problémami so spánkom, dočasne sú odkázaní na invalidný dôchodok. Ochorenie má výrazný dopad aj na rodinných príslušníkov (najmä partnerov), ktorí zabezpečujú chod domácnosti a starostlivosť o chorého za snahy zachovania zamestnania.

O aký liek ide?

Tisagenlekleucel je autológne, imunobunkové onkologické liečivo, ktoré obsahuje vlastné imunitné, takzvané T-bunky, pacienta, ktoré boli v laboratóriu upravené tak, aby vytvárali proteín nazývaný chimérický antigénový receptor (CAR). CAR sa následne dokáže na povrchu nádorových buniek naviazať na proteín s názvom CD19. Takto upravené T-bunky podané pacientovi sa majú naviazať na nádorové bunky a usmrtiť ich.

Zjednodušená schéma prípravy a podania CAR-T bunkovej terapie:

Kymriah bol Európskou komisiou schválený pre použitie v rámci Európskej únie pre danú indikáciu dňa 22.08.2018.

Ako sa na tisagenlekleucel pozerajú odborníci? 

Klinický odborník, ktorého NIHO pozvalo k hodnoteniu, sa vyjadril, že nedostupnosť adoptívnej bunkovej liečby v SR nás vzďaľuje od štandardu medicíny, ktorá je dostupná v zahraničí. Uviedol, že v danej skupine pacientov neexistuje liečebná alternatíva a terapia CART predstavuje potenciálne vyliečiteľný liečebný postup. Podľa odborníka je časť pacientov liečená v Českej republike a určitá časť pacientov sa k liečbe v zahraničí nedostane z časových a administratívnych dôvodov. U lekárov pracujúcich s DLBCL pacientmi môže teda nekategorizovanie lieku Kymriah podporiť frustráciu zo zaostávania za najlepším štandardom.

Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?

Držiteľ registrácie (Novartis Europharm) podal žiadosť o zaradenie lieku Kymriah (liečivo tisagenlekleucel) do úhrad z verejného zdravotného poistenia pri použití na liečbu dospelých pacientov s relabujúcim alebo refraktérnym difúznym veľkobunkovým lymfómom B-buniek (DLBCL) po dvoch alebo viacerých líniách systémovej liečby 

Žiadosť spĺňa zákonné kritériá nákladovej efektívnosti a preto NIHO odporúča vyhovieť predmetnej žiadosti.

NIHO v pozitívnom odporúčaní predpokladá jednorazové podanie lieku s tým, že budú s držiteľom registrácie dohodnuté podmienky, za ktorých nepríde k úhrade, ak nie je liek pacientovi po výrobe lieku podaný.

NIHO taktiež odporúča:

• žiadať od firmy dodatočnú zľavu vzhľadom na strednú mieru neistoty, že v klinickej praxi nebudú splnené kritéria nákladovej efektívnosti. Hlavným dôvodom neistoty je, že DR predpokladá, že časť pacientov sa po liečbe tisagenlekleucelom vylieči, pričom nie sú dostupné dostatočne dlhodobé dáta o prežívaní.
• Zvážiť, aby sa liek indikoval len pacientom, ktorých výkonnostný stav dosahuje dobré skóre na ECOG škále (Eastern Cooperative Oncology Group performance status).