- O aký liek ide?
Liek Advate obsahuje špecifickú bliekovinu, ktorá je biologicky rovnocenná s bielkovinou obsiahnutej v ľudskej plazme. Získava sa bez pridania zložiek ľudskej alebo zvieracej plazmy.
Liek Advate sa pacientovi podáva infúziou. Je zaradený v zozname kategorizovaných (hradených zdravotnými poisťovňami) liekov v injekčných liekovkách s obsahom 250 IU (IU – medzinárodných jednotiek), 500 IU, 1000 IU a 1500 IU.
Liek Advate je registrovaný (uznaný za vhodný na použitie) od roku 2004 vo všetkých vekových skupinách na indikáciu liečba a prevencia krvácania u pacientov s hemofíliou A.
- Čo je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako je zásadné?
Hemofília A je nevyliečiteľná, vrodená choroba, ktorá má za následok zhoršenú zrážanlivosť krvi a predĺžený čas krvácania v prípade aj drobného poranenia, pri extrakcii zubov a po operáciách. Jedná sa o genetickú poruchu, dôsledkom ktorej je nedostatočná tvorba funkčného faktora VIII (FVIII). Hemofília A, postihuje 1 z 5 000 mužov. Hemofília A postihuje najmä mužov, podľa prieskumu WFH z roku 2020 bolo zastúpenie mužov 90 %. Ide o celoživotné ochorenie, pri ktorom je zvyčajne potrebná liečba už od narodenia.
Dva základné prístupy k liečbe hemofílie A sú: 1) liečba on-demand a 2) prevencia. Liečba on-demand znamená podávanie koncentrátov FVIII v reakcii na krvácanie. Cieľom prevencie je dosiahnuť a udržať kontinuálne hladiny FVIII porovnateľné s hladinami u pacientov so stredne ťažkou hemofíliou.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (spoločnosť, ktorá vlastní práva na predaj lieku) žiada o kategorizovanie nových síl lieku Advate (2000 IU a 3000 IU). Nakoľko na Slovensku už nižšie sily sú kategorizované, neprebehlo štandardné hodnotenie klinického prínosu, keďže držiteľ registrácie už dôkaz o klinickom prínose predkladal pri svojom predošlom zaradení nižších síl.
Nakoľko príchod nových síl (2000 IU a 3000 IU) nepredstavuje nové náklady pre verejné zdravotné poistenie a zjednodušuje podávanie liečby pacientom, ktorí potrebujú dávku 2000 IU alebo 3000 IU, NIHO, podľa § 3 zákona 358/2021 Z.z, odporúča vyhovieť žiadosti držiteľa registrácie o zaradenie lieku Advate v predmetných silách a v predmetnej indikácií.
SK 
EN