- Aká je záťaž ochorenia pre pacienta? Ako zásadné je ochorenie?
Zhubný (malígny) melanóm je nádorové ochorenie buniek kože obsahujúcich pigment a produkujúcich melanín. Tvorí približne 4% zhubných nádorov, schopných metastázovať do pľúc, mozgu a srdca. Aj keď nepatrí na Slovensku medzi malígne nádory s najčastejším výskytom, zachytené je strojnásobenie jeho výskytu za posledných 30 rokov. Melanóm môže mať rôzne mutácie génov, najčastejšia je však mutácia tzv. BRAF génu, ktorá sa vyskytuje pri 45 – 50 % prípadov.
Zhubný melanóm patrí medzi najagresívnejšie nádorové ochorenia s relatívne rýchlym metastázovaním lymfatickou a krvnou cestou do vzdialených orgánov. Skorý melanóm (v I. štádiu) vzniká na povrchu pokožky, je asymetrický, má nepravidelné hranice, nepravidelnú farbu (prítomnosť viacerých odtieňov červenej, modrej, čiernej, šedej alebo bielej), má priemer väčší ako 6 mm a má tendenciu meniť veľkosť, tvar a farbu. V hodnotení sme sa zameriavali na III. štádium melanómu, ktoré zahŕňa postihnutie regionálnych lymfatických uzlín a/alebo prítomnosť blízkych metastáz a po diagnostike sa pristupuje k jeho odstráneniu.
Kvalitu života pacientov s malígnym melanómom ovplyvňuje vedomie možnosti opakovaného výskytu melanómu a metastázovania akokoľvek dlho od odstránenia tumoru. Adjuvantná, čiže podporná terapia slúži na odstránenie nádorových buniek, ktoré sa mohli rozšíriť mimo oblasť nádoru pred jeho odstránením. Mala by napomáhať k oddialeniu návratu ochorenia a zvýšenia počtu pacientov, u ktorých návrat možno nikdy nenastane.
- O aký liek ide?
Tafinlar (dabrafenib) a aj Mekinist (trametinib) majú rovnaký účinok. Oba lieky tlmia rast buniek v melanómových bunkových líniách.
Liečbu dabrafenibom a trametinibom má začať a viesť len lekár, ktorý má skúsenosti s podávaním protinádorových liekov. Vzhľadom ku každodennej a perorálnej aplikácii hodnotených liekov predpokladáme, že liečivá budú administrované predovšetkým v domácom prostredí.
Európska lieková agentúra registrovala liek Tafinlar s liečivom dabrafenib v auguste 2013 a liek Mekinist s liečivom trametinib v júni 2014.
- Ako sa na dabrafenib a trametinib pozerajú odborníci?
Klinický odborník, ktorého NIHO oslovilo uvádza, že predpokladá významný klinický prínos hodnoteného liečiva v porovnaní s momentálnym štandardom zdravotnej starostlivosti na Slovensku. Odhaduje ročne do 100 pacientov vhodných na túto liečbu.
- Čo hodnotilo NIHO a aký je výsledok?
Držiteľ registrácie (Novartis Europharm Limited) navrhuje, aby bola hradená liečba v kombinácii dabrafenibu s trametinibom u dospelých pacientov na preventívnu liečbu melanómu v III. štádiu s mutáciou V600 génu BRAF, po kompletnom odstránení nádoru. Navrhuje, aby táto liečba bola hradená do návratu ochorenia alebo do objavenia nezvládnuteľnej toxicity, maximálne však po dobu 12 mesiacov.
Pri navrhovanej výške úhrady 5 239,06 eur za balenie Tafinlar 120×75 mg a 3 977,14 eur za balenie Mekinist 30×2 mg predpokladáme sumárnu úhradu z verejného zdravotného poistenia v tretí rok od kategorizácie vo výške 7,3 mil. eur.
NIHO odporúča vyhovieť žiadosti o kategorizovanie liekov Tafinlar a Mekinist pre predmetnú indikáciu.
Kombinácia liečiv dabrafenib a trametinib preukázala štatisticky významné prínosy v ukazovateľoch morbidity aj mortality a pri požadovanej výške úhrady spĺňa legislatívnu podmienku nákladovej efektívnosti.
SK 
EN